🧬Si chiama CHARM la nuova tecnologia in grado di silenziare geni senza modificarne la sequenza. 🔬Sviluppata dai ricercatori del MIT e di Harvard è stata usata contro una patologia neurodegenerativa fatale. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

Le condizioni di Uresa, una quindicenne con #lupus eritematoso sistemico (LES), erano disperate. La svolta è arrivata con il trattamento con le cellule CAR-T. Oggi Uresa sta bene. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

🔬La malattia di #Huntington rappresenta una sfida enorme per la ricerca, ma un nuovo trattamento in fase di studio riaccende la speranza. 🧬AMT-130 è una terapia su RNA, in fase di valutazione con due studi clinici di Fase I/II. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

L'#EditingGenomico in vivo accelera lo sviluppo clinico e riduce i costi, rendendo i trattamenti più accessibili. Tuttavia, la sfida è garantire la specificità del targeting dei tessuti e affrontare i costi di produzione dei vettori. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

📚#ConsiglidiLettura Come cambierà l'essere umano con le nuove tecnologie? Quali sono le sfide etiche e filosofiche? "Più in alto degli dèi – L’ingegneria genetica dell’uomo prossimo venturo" di Marco Crescenzi. La nostra recensione ⤵️ osservatorioterapieavanzate.it/recensione-lib…

✅🇪🇺 La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per la nuova #terapiagenica "One-shot" per l'#emofilia B. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-approv…

Addio a #MaxineSinger, una delle figure più influenti nel campo delle biotecnologie. La biochimica ha guidato la Carnegie Science per 14 anni, ed è stata una fervente sostenitrice dell'inclusione delle donne e delle minoranze nelle materie STEM. 👉osservatorioterapieavanzate.it/news/maxine-si…

📚 #ConsiglidiLettura 🧪 Cosa accade quando la ricerca esce dal laboratorio e diventa una pubblicazione scientifica? "Sul pubblicare in medicina" di Luca De Fiore @IlPensiero 👉 osservatorioterapieavanzate.it/recensione-lib…

📅 Il 17 settembre 2024, non perdere la Presentazione del RetreAT Proposal Essay! Un evento dedicato al futuro delle #TerapieAvanzate in Italia. 📍Piazza della Enciclopedia Italiana 4, Roma 🕝Ore 14:30 Tutte le info: 👉tinyurl.com/yc3syd5e

✅ 💊 Una nuova e promettente opzione terapeutica per i pazienti affetti da #sarcoma sinoviale: Approvata negli Stati Uniti, la prima terapia a base di cellule T ingegnerizzate (TCR). #TumoriRari osservatorioterapieavanzate.it/terapie-approv…

👩🏻‍🔬 Un gruppo di ricerca spagnolo, guidato dalla dott.ssa Paula Río del CIEMAT, sta esplorando tecniche avanzate come CRISPR-Cas9 e prime editing, per correggere le mutazioni genetiche responsabili dell'anemia di Fanconi. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

🔎 L’encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina #FENIB è una malattia rara e devastante che non ha ancora una cura. 👩🏻‍🔬 Di progetti di ricerca e future terapie abbiamo parlato con la prof.ssa Maria Elena Miranda Banos Sapienza Università di Roma. osservatorioterapieavanzate.it/news/obiettivo…

🌎 🔬 In occasione del World Duchenne Awareness Day, una notizia incoraggiante sul fronte della ricerca: Dalla IU School of Medicine una nuova strategia per ripristinare la versione completa della distrofina. 👉 tinyurl.com/5232vknj #WDAD2024 Parent Project UILDM Dir. Naz. #7Settembre

Si riaccende la speranza per le persone affette dalla sindrome della persona rigida, patologia portata alla ribalta dalla storia personale di #CélineDion. Una paziente tedesca di 69 anni ha migliorato la sua mobilità grazie a una terapia CAR-T. #CARtCell osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

🔎 🧠 Un team di ricercatori cinesi ha sviluppato sensori biodegradabili wireless sotto forma di idrogel, per monitorare il cervello in caso di trattamenti contro il cancro o lesioni, senza necessità di interventi chirurgici invasivi. osservatorioterapieavanzate.it/innovazioni-te…

Nuovi trattamenti con cellule CAR-T stanno dando buoni risultati contro i tumori cerebrali pediatrici, come i gliomi diffusi, per i quali non esistono cure specifiche. #CARtCell osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

📌Presentazione del RetreAT Proposal Essay 🗣️𝐅𝐫𝐚𝐧𝐜𝐞𝐬𝐜𝐨 𝐒𝐚𝐯𝐞𝐫𝐢𝐨 𝐌𝐞𝐧𝐧𝐢𝐧𝐢, Ministero della Salute: “Il documento sarà oggetto di attenzione all’interno del Ministero. Sarà un importante tassello in più.”