🎗️ 🗣 In occasione della Giornata Mondiale dell'#Alopecia, le testimonianze di tre donne che hanno vissuto la malattia sulla propria pelle o su quella dei loro figli. 🌍 #InternationalAlopeciaDay #3agosto 👉tinyurl.com/54r3sj3m

🎉Al via le #Paralimpiadi di Parigi 2024! 🏅Per 11 giorni, 140 atleti rappresenteranno il nostro Paese in 17 discipline. 📅 Scopri il calendario delle gare e segui i nostri campioni in diretta tv. Tutte le info: 👉osservatoriomalattierare.it/news/attualita… #Paralimpiadi2024 #Paris2024

Il fotografo #OlivieroToscani ha rivelato oggi di essere affetto da una malattia rara di cui abbiamo parlato spesso. 🔸Che cosa sono le #amiloidosi? 🔹Come avviene la diagnosi? 🔸 Quali sono le opzioni terapeutiche? 👉osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/… #28Agosto #MalattieRare

📅 Il 17 settembre 2024, non perdere la Presentazione del RetreAT Proposal Essay! Un evento dedicato al futuro delle #TerapieAvanzate in Italia. 📍Piazza della Enciclopedia Italiana 4, Roma 🕝Ore 14:30 Tutte le info: 👉tinyurl.com/yc3syd5e

Marinella ha combattuto la #mielofibrosi per anni, ora grazie alle terapie sta meglio, ma si trova davanti a una decisione difficile: affrontare il trapianto di staminali, l'unica cura definitiva. La sua storia: osservatoriomalattierare.it/i-tumori-rari/…

✅ 💊 Una nuova e promettente opzione terapeutica per i pazienti affetti da #sarcoma sinoviale: Approvata negli Stati Uniti, la prima terapia a base di cellule T ingegnerizzate (TCR). #TumoriRari osservatorioterapieavanzate.it/terapie-approv…

👁 💊 In arrivo una terapia per la #cheratite da acanthamoeba (AK), un'infezione corneale rara e grave che colpisce soprattutto chi usa lenti a contatto. Negli studi, il farmaco ha mostrato un'alta efficacia, guarendo oltre l'86% dei pazienti. osservatoriomalattierare.it/progetti/osser…

👩🏻‍🔬 Un gruppo di ricerca spagnolo, guidato dalla dott.ssa Paula Río del CIEMAT, sta esplorando tecniche avanzate come CRISPR-Cas9 e prime editing, per correggere le mutazioni genetiche responsabili dell'anemia di Fanconi. osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

🔬 Amiloidosi cardiaca: Pubblicati i risultati real-world dello studio THAOS su #ATTRCM. ✅ 💊I pazienti trattati con tafamidis mostrano tassi di sopravvivenza superiori. Confermata l'efficacia e sicurezza del farmaco. osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/…

👥⚕️La Regione Autonoma della Sardegna ha la più alta incidenza al mondo di #polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica giovanile #jCIDP, una rara malattia neuromuscolare. 🔬 Lo studio dell'Uniss. osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/…

🔎 L’encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina #FENIB è una malattia rara e devastante che non ha ancora una cura. 👩🏻‍🔬 Di progetti di ricerca e future terapie abbiamo parlato con la prof.ssa Maria Elena Miranda Banos Sapienza Università di Roma. osservatorioterapieavanzate.it/news/obiettivo…

🟢 Un aggiornamento importante sul trattamento della colangite biliare primitiva. Fino a nuova comunicazione, i pazienti europei potranno continuare ad avere accesso all'acido obeticolico. La situazione ⤵️ osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/…

🌎 Oggi si celebra la Giornata Mondiale per la #FibrosiCistica. 🔬Dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, il finanziamento, destinato a due giovani ricercatori, per due studi volti ad approfondire la conoscenza della patologia. #8settembre osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/…

Si riaccende la speranza per le persone affette dalla sindrome della persona rigida, patologia portata alla ribalta dalla storia personale di #CélineDion. Una paziente tedesca di 69 anni ha migliorato la sua mobilità grazie a una terapia CAR-T. #CARtCell osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

👨🏻‍⚕️ Il Prof. Salvatore Savasta, ha dedicato la sua carriera alle #MalattieRare. 🏥 Tra i casi più toccanti, quello di due bambini con ipercolesterolemia familiare omozigote: “Le nuove terapie sono disponibili anche in #Sardegna” Guarda il VIDEO: 👉youtu.be/QmiDO4N4U8A

🚨Colangite biliare primitiva: In Europa l’acido obeticolico rischia di non essere più disponibile. 🫂In Italia sono oltre 1400 i pazienti in terapia che potrebbero rimanere senza farmaco. Ecco cosa è emerso dalla conferenza stampa di oggi: 👉tinyurl.com/3bpa3ww4

📢 Eleonora e Nino cercano famiglie con una diagnosi simile a quella del figlio. Vincenzo presenta una delezione del braccio corto del cromosoma 2 (2p23.1p22.2), oltre a una piccola triplicazione contigua (trp2p22.2) Tutte le info: osservatoriomalattierare.it/news/storie/21…

Nuovi trattamenti con cellule CAR-T stanno dando buoni risultati contro i tumori cerebrali pediatrici, come i gliomi diffusi, per i quali non esistono cure specifiche. #CARtCell osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanza…

🔴🔴 Ultimo giorno per accreditarsi alla presentazione del "RetreAT Proposal Essay" un documento che raccoglie le proposte di oltre 40 esperti del settore. 📅17 Settembre, Ore 14:00 Segui la diretta su: 👉youtube.com/live/scNY4xDOM… Tutte le info: 📩👉 tinyurl.com/yc3syd5e